第2週:様々な会議に参加

さて、ちょうど第2相試験が終わったところでしたので、いろいろな角度、切り口から第2相試験の結果を見ていました。有害事象の頻度、有効性が治験をした医師の専門分野の違いによって差があるか、施設によって差があるかなど検討する会議を持ちました。これによって、第3相試験に入れる施設の選定基準をCROに提示することになります。また、第2相試験の治験結果報告書のドラフトがCROから上がってきていたので、そのレビューをしてもらい、そしてとりまとめたレビューコメントをCROに伝える会議にも出席してもらいました。

第2相試験終了後会議(End of Phase 2 -EOP2- Meeting)では、第3相試験の試験計画案を提出してFDAの意見を聞きます。そのため、第2相試験の結果をもとに第3相試験のデザインを組み立てて計画書を書きます。第3相試験の計画は第2相試験の結果報告書が出来上がってから立てるものではなく、第2相試験をしながら準備します。そして第2相試験に入ってもらった最後の患者さんの医療施設訪問が終わった時点をもって、大急ぎでデータクリーニングをし、データベースロックを行います。データベースロックをしたらその数日のうちに上がってくるのがトップラインレポートです。トップラインレポートには主要評価項目とキーになる二次評価項目と安全性を検討する最小限の表と図が含まれます。それをもとに第3相試験の計画書を書き上げます。第2相試験の最終結果報告書を待つことはありません。最終報告書はすべての表や図を検討した内容が述べられている必要があります。何回かレビューを繰り返し、品質保証部からも確認を取らなければならないので、データベースロックから数か月かかることが普通だからです。彼女には第3相試験の計画書をレビューしてもらい、不明確なところや、説明の欠けているところを指摘してもらいました。計画書についてはチームの合意が必要なので、そのための会議にも出席してもらいました。この試験計画書最終案は医師である私が承認し、レギュラトリー部門を通してFDAに提出するEOP2概要パッケージに組み込まれました。

第3相試験は小さな試験でも200人から300人の被験者を必要とします。グローバル試験の目標はアメリカ、ヨーロッパ、日本の3極同時申請、承認が基本ですので、それぞれの当局を満足させうる試験デザインを検討し、各当局と交渉します。そのため、必要症例数は当初予定していたより多くなる場合がほとんどです。FDAではよく似た試験デザインで第3相試験を2本走らせなければなりません。両試験ともに成功して承認となりますから、その治験をするCROの選定には大変神経質になります。私の会社のように小さい会社ではほとんどの機能を外注しているのでさらに神経質になりますし、前に別の疾患で2本のうち1本を失敗しているのでなおさらでした。今回はCRO3社を面接して1社に決めました。インターンの彼女にはそのうちの2社が私の会社に来て、プレゼンテーションをするのを聞いてもらいました。各CROとも疾患領域の専門性や経験、施行した第2、3相試験の数、FDAでの監査の結果など自社の強みを訴えてきます。結局第2相試験を請け負った会社とは違う会社を選ぶことになりました。

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