医薬品開発能力促進機構(DDCPとは)

医学部を卒業し、医師国家試験に合格して研修をし、患者さんを診察、治療する。医師が一般的にたどる道です。患者さんを治療するときに一般の医師が用いるのは、すでに市場に出ている医薬品です。MRさんが来ていろいろ説明してくれますが、それらはすでに売られている医薬品です。時にMRさんが新製品が出ました！と言ってあなたのところに来られることはありませんか？新薬を開発する。それが医薬品開発です。患者さんを診察、治療するときに用いる医薬品、医療機器はどのようにして生まれるのか興味はありませんか？

医薬品を使って患者さんを治療する、生命を守る、生活の質の向上を助ける、これらを主に担っているのは医師です。その使命を果たすために必要な医薬品を開発するのに医師は必要ではないでしょうか？患者さんに本当に必要とされる医薬品を生み出すのに、治療を経験した医師の視点は大変重要だと考えます。

医薬品を生み出す主な役割を担っているのは製薬企業の開発部門です。大学の研究室での素晴らしい研究成果もそのままでは患者さんのもとに届きません。その成分を精製し、動物実験をし、人に使えるような製剤にして、薬局に保管することができるよう安定性を確保し、そして、初めて人に使うのです。まず、健常人、そしてある特定の疾患をもつ患者さんに試してみて、その医薬品の安全性と有効性を確立してゆくのです。

その過程を臨床試験（治験）といいます。治験では最終的に、その医薬品がプラセボ（あるいは既存の医薬品）と比較して、ある特定の疾患の改善度において、医学的見地から見て意味のある有益な差 (clinically important /meaningful difference)を示すことが求められます。そしてそれは統計学的にも有意な差でなければいけません。これが患者さんが体感できる差であることを示すことも、最近ますます必要とされてきている傾向です。患者さんがどれだけ改善したかを示すためには、どういった尺度を用いて測定すべきか、その尺度がどれだけ現場の医師に有用な情報をもたらすのか、実際に患者さんとともに治療を経験したことのある医師が医薬品開発のエキスパートとなり、その治療領域のエキスパートの医師をアドバイザーとして迎え、医師と医師との会話を通じてともに治験のデザインを考える。とてもエキサイティングなことだと感じませんか？

日本では、多くの製薬企業にまだ医師がいないように見受けられます。医師がいる製薬企業でも、医薬品開発部門に医師がいる企業はかなり限られていると思われます。いても数名でしょう。海外、特に欧米では、製薬企業でフルタイムで医薬品開発に携わっている医師がたくさんいます。アメリカでは、小さなバイオテック企業でも治験が始まれば、ほぼ必ず医師を採用しています。米国の規制当局であるFDA（食品医薬品局）やEUの規制当局であるEMA（欧州医薬品庁）でも医師が活躍していますので、彼らと対等に議論と交渉を行うためには医師が必要だと考えられています。治験のプロトコルやそのレポートを承認するのはその企業の医師であり、その治験の責任者として機能しています。大きなグローバル企業では一つの開発プロジェクトに2，3人医師がいることは普通です。一つの治験ごとに一人の医師が配置されることも珍しいことではありません。まだ企業に入りたての医師は一つのプロトコルを任されたり、そのサポートをします。承認を取ったことのある医師は、企業にとってより重要なプロジェクトのリーダーとなります。承認を取ってその新薬を市場に出すということは、その企業にとって大きな成功です。売るものがなくては企業は立ち行きません。しかしそれだけではありません。医療界においても大きな節目として記憶されることにもなるのです。承認を取れるような開発プロジェクトにかかわれるということは、その医師にとって大変やりがいなあることで、実際に承認をとれた時、それは本当に感激する瞬間です。